? 2025-08-06
纽约2019年5月 6日 - 辉瑞公司（NYSE:PFE）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 VYNDAQEL?（氯苯唑酸葡甲胺）和VYNDAMAX?（氯苯唑酸）用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡率和住院率。VYNDAQEL 和VYNDAMAX 是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
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转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。据估计，目前在美国大约有10万ATTR-CM患者，其中确诊的患者仅占1-2%。
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“VYNDAQEL 和VYNDAMAX的获批，是基于我们发起的创新性改善心血管预后的药物研发项目——ATTR-ACT的试验结果。能让这些药物造福于亟需治疗的ATTR-CM 患者，对此我们倍感自豪。”辉瑞全球产品研发罕见病事业部高级副总裁兼首席研发官Brenda Cooperstone博士表示，“VYNDAQEL 和VYNDAMAX可以降低这种野生型或遗传型罕见病患者的心血管相关死亡率和住院率，让这些患者有更多的时间陪伴他们的挚亲。”
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“辉瑞的目标是为患者带来改变其生活的突破创新。这次VYNDAQEL 和VYNDAMAX 的获批，体现了我们对ATTR-CM 患者的这一承诺。”辉瑞罕见病事业部全球总裁Paul Levesque表示，“对于身患这种罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的广大患者，这一里程碑无疑会给他们的生活带来颠覆性的改善。我们仍将继续加强同学术组织的合作，提高人们对这种疾病的认知水平，并最终促进该疾病的发现和诊断。”
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“ATTR-CM 不仅是致死性的，诊断率还非常低，一些患者看了很多医生，几年里接受了很多次检查，病情却还在不断恶化。” 淀粉样变性研究联盟创始人兼CEO Isabelle Lousada表示，“对于ATTR-CM 这种罕见病，需要加强教育和提高疾病认知。该药的获批为患者带来了重大的福音；此外同样重要的是，我们作为一个整体，必须充分认识到早期诊断的重要性。”
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这次FDA的批准是基于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的关键性三期临床试验（ATTR-ACT）的数据，这是第一个全球范围的双盲、随机和安慰剂对照的临床研究，旨在评价这种疾病的药物治疗疗效。在ATTR-ACT试验中，治疗30个月，与安慰剂相比，VYNDAQEL 显著降低全因死亡率和心血管相关住院率（p=0.0006）。此外，主要终点的单个评价终点结果证明，与安慰剂组相比，VYNDAQEL组的全因死亡率和心血管相关住院率分别降低了30%（p=0.026）和32%（p<0.0001）。在这两个治疗组中，大约 80%的死亡病例都是心血管相关的。从6个月随访开始和后来持续30个月的随访中发现，与安慰剂组相比，VYNDAQEL组还在活动能力与健康状态方面呈现明显而一致的治疗效果。尤其值得关注的是，VYNDAQEL 减少了6分钟步行测验（p<0.0001）分数的下降，并减少了堪萨斯城心肌病调查问卷总得分所测定的健康状态的下降（p<0.0001）。安全性评价显示，与安慰剂组别相比，这次研究中患者对于VYNDAQEL的耐受性良好。VYNDAQEL治疗的患者出现不良事件的频率和安慰剂组相当；由于不良事件而中断治疗的患者， VYNDAQEL组和安慰剂组的比例相当。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的。转甲状腺素蛋白由4个相同的部分（四聚体）组成。当不稳定的转甲状腺素蛋白四聚物解离，就会导致错误折叠的蛋白形成淀粉样纤维沉积于心脏，从而使心肌变得僵硬，最终导致心力衰竭。ATTR-CM 有两种亚型：一种是遗传型，又称为突变型，是由转甲状腺素蛋白基因的突变引起的，患病年龄较早，为50至60岁；另一种无突变，而与衰老有关，称为野生型，是更为常见的一种类型，通常累及60岁以上的男性。ATTR-CM的患者，经常是在症状变得很严重之后才得到诊断。一旦确诊，根据亚型的不同，ATTR-CM患者的中位预期寿命约为2至3.5年。
VYNDAQEL（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（氯苯唑酸）都是口服转甲状腺素蛋白稳定剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体，减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。
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VYNDAQEL 于2012年在欧盟和美国获得了治疗ATTR-CM的孤儿药认定，于2018年在日本获得孤儿药认定。2017年6月和2018年5月，美国FDA先后授予了VYNDAQEL快速审评资格，并认定ATTR-CM为突破性疗法。2018年11月，美国FDA批准了VYNDAQEL新药申请（NDA）的优先审评资格。
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2019年3月，日本厚生劳动省批准授予VYNDAQEL以SAKIGAKE（领先型，先驱型）药物称号，用于治疗野生型和变异型ATTR-CM患者。关于ATTR-CM患者使用VYNDAQEL的注册申请已递交给欧洲药品管理局（EMA），目前正在接受审评。
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VYNDAQEL于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN 是淀粉样变性的一种神经系统退行性疾病，可导致下肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害。目前，它已在40个国家获批治疗 ATTR-PN，其中包括日本、一些欧洲国家、巴西、墨西哥、阿根廷、以色列、俄罗斯和韩国。VYNDAQEL 和VYNDAMAX在美国尚未获批治疗ATTR-PN。
罕见病包括很多严重的疾病，涉及全球几百万患者。辉瑞致力于运用我们的知识和专长帮助解决重大医学需求。我们对于罕见病领域的关注基于在该领域20多年的经验、专注于罕见病的研究部门、以及在多个治疗领域（包括血液病学、神经病学和遗传代谢病）的药物。
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辉瑞罕见病事业部通过综合运用先进的科技和对疾病机理的深入了解，并融入了同广大学术研究/科研人员、患者和其他公司开展创新型战略合作而获得的真知灼见，形成各种变革性的治疗途径和解决方案。我们每天都在利用公司的全球影响力开展创新，加速产品研发进程，力求早日为广大患者带来突破性的药物和治愈的希望。
在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在保健产品的探索、研发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。我们的全球产品线包括药品和疫苗，以及许多世界驰名的健康药物产品。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家世界的创新生物制药公司的责任是一致的。170年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com。
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披露声明：本新闻稿中所含信息为截止2025-08-06的信息。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。
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本新闻稿中包含了关于辉瑞的罕见病药物VYNDAQEL（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（氯苯唑酸，tafamidis）、以及在美国获批治疗ATTR-CM患者的前瞻性信息，包括其潜在的益处；这些信息包含重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的内容之间存在较大的差异。风险和不确定因素包括（除其他外）：关于VYNDAQEL 和VYNDAMAX能否取得商业成功的不确定性；研发过程中内在的不确定性，包括预期的临床终点能否达到、我们的临床试验开始和/或结束日期、注册提交日期是否得到满足，以及不利的新临床试验数据的可能性、和对现有临床数据的更多分析；这些临床试验数据面临药监部门不同解释和评估的风险；药监部门对于研究设计、以及我们的研究结果是否满意的风险；VYNDAQEL 和VYNDAMAX在任何其它管辖范围内的新药或补充药物申请是否及何时可以被受理；关于VYNDAQEL 和VYNDAMAX的此类申请经过未决期和归档备案期以后，能否及何时可获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，在任何其它管辖范围内能否及何时可获得监管当局的批准，这取决于大量的因素，包括确定这种产品的益处是否超出了已知的风险、确定这种产品的有效性；而且，如果获得批准，还取决于VYNDAQEL 和VYNDAMAX能否顺利实现商业化；药监部门就产品说明书、生产工艺、安全性与/或其它事项所做出的决定，这些决定可能影响VYNDAQEL 和VYNDAMAX的可获取性或商业潜能；以及竞争性研发情况。
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关于其他的风险与不确定因素，可参考截止2025-08-06辉瑞的财政年度报告（表格10-K）及其后续报告（表10-Q），均包含在标题为“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分、以及后续的报告（表8-K）之中，所有这些均在美国证券交易委员会（SEC）报备，并可通过www.sec.gov和www.pfizer.com查询。
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注：本文译自总部新闻稿，仅供参考。原文请见：
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